Áreas Terapêuticas

Esclerose Lateral Amiotrófica

Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

A ELA é uma doença progressiva neurodegenerativa que rouba aos doentes a capacidade de se movimentarem livremente e faz com que percam a capacidade de falar e, eventualmente, de respirar.1

A Nossa Abordagem

Há mais de uma década que a Biogen se dedica a promover a investigação sobre a ELA, de modo a proporcionar uma compreensão mais aprofundada de todas as formas desta doença devastadora, que atualmente afeta cerca de 352 mil pessoas a nível mundial.2,3*

Investigação Disruptiva

Ao alavancar as nossas próprias competências científicas e unir esforços através de colaborações de I&D, estamos determinados a continuar a investigação sobre as causas da doença para desenvolver um portefólio abrangente e com diferentes alvos terapêuticos para a ELA.

Histórias

O Impacto da ELA de Origem Genética

Em 2015, o Jeremy recebeu a notícia de que o seu tio tinha falecido com ELA. Foi a primeira vez que alguém da sua família foi diagnosticado com esta doença e, embora Jeremy estivesse compreensivelmente de luto, acreditou que seria um incidente isolado. Jeremy desconhecia, porém, que o seu tio sofria de uma forma de ELA causada por uma mutação genética da expansão hexanucleotídica no gene C9orf72, o que significava que tanto ele como toda a sua família estariam em risco de herdar o gene causador da doença.

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Mecanismo da doença: ELA

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa fatal, com início na vida adulta. Os sintomas incluem fraqueza muscular progressiva, paralisia e complicações respiratórias. Saiba mais sobre a progressão da doença em adultos.1

Ensaios Clínicos

A Biogen conduz ensaios clínicos com moléculas em investigação para a ELA para avaliar a eficácia e segurança destas enquanto possíveis terapêuticas.

Saiba mais sobre o recrutamento para os ensaios clínicos da Biogen para a ELA

A decisão de participar num ensaio clínico exige uma cuidadosa ponderação. Na maioria dos casos, as terapêuticas investigadas em ensaios clínicos ainda não foram aprovadas pelas agências reguladoras, como a European Medicines Agency (EMA) na Europa. Os benefícios e riscos de iniciar um tratamento não são totalmente conhecidos. Ao voluntariar-se para um ensaio clínico, está a ajudar a comunidade médica a determinar se os novos tratamentos são seguros e eficazes.

Saiba mais sobre ensaios clínicos e programas de acesso

Factos e números

352 mil

A ELA afeta, aproximadamente, 352 mil pessoas a nível mundial.2,3*

3-5 anos

A esperança média de vida para pessoas com ELA é de três a cinco anos após o início dos sintomas.5

2%

2% dos casos de ELA são causados por mutações no gene SOD1. A esperança de vida na ELA-SOD1 varia bastante, com alguns doentes a sobreviver menos de um ano.4

Referências
  1. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13
  2. Xu 2020. Reference: Xu L, Liu T, Liu L, Yao X, Chen L, Fan D, Zhan S, Wang S. Global variation in prevalence and incidence of amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2020 Apr;267(4):944-953
  3. United Nations, World population prospects: The 2010 revision (2022). New York.
    * calculado com base em estimativas de prevalência e aplicado à população mundial
  4. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021
  5. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Disponível em: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Acedido em: Junho 2023

Biogen-213341 | Julho 2023